人类基因治疗的重组 新的和改进的腺病毒载体

宾夕法尼亚大学的Juliana Small博士，Wistar研究所的Raj Kurupati博士，Xianqyang Zhou博士及其同事开发了一种新型腺病毒载体，用于多种转基因的传递。

在已知许多人类疾病的遗传基础的情况下，已经进行了许多尝试，通过将正确的遗传信息添加回单个细胞来治疗疾病。增加外来遗传物质来治疗疾病属于基因治疗领域。

1972年概念化，1990年代开始了治疗人类疾病的基因疗法试验。这些最初的试验对这个激动人心且充满希望的领域不利，因为它们进行得过早，最初的戏剧性临床失败突出了这一点。

但是，该领域已经幸存下来，现在正受到第二次强风的支撑，有望对人类健康产生持久影响。

为了使基因治疗有效，必须包装正确的遗传信息并将其传递至靶细胞。

腺病毒包装载体是人类基因治疗试验的诱人选择，因为它们显示出低致病性，高病毒产量，携带大基因并显示转基因特异性B和T细胞反应。当与来自各种疾病的可识别抗原一起包装时，这些载体可以用作疫苗。

针对复杂病原体(如HIV，HCV，TB，疟疾，流行性感冒和癌症)的新型疫苗是人类基因治疗的长期目标。

联合小博士Kurupati博士，和周博士在教授希尔德贡德埃特尔的Wistar研究所实验室领导的研究小组已经通过在插入两个独立的表达盒分成两个独立的基因座(E1&E3)设计了一种新型的腺病毒表达系统的腺病毒黑猩猩起源的向量。

这是对较早的腺病毒载体的显着改进，早期的腺病毒载体存在有关其安全性，稳定性和大规模生产的问题。

而且，基因治疗传递系统的未来有望支持同一载体的多种转基因表达。这项研究是朝正确方向迈出的关键一步。

在发表在《人类基因疗法》杂志上的最新工作中，科学家们展示了黑猩猩腺病毒疫苗系统的使用，该疫苗系统被选择用来规避广泛存在的中和抗体。使用人腺病毒载体时通常会遇到的问题。

此外，来自两个表达盒的偶然协同作用增加了基因表达和蛋白质产物，同时保持了遗传稳定性。

用这些载体免疫后的小鼠体内结果提高了抗体产生并增强了CD8 T细胞反应。

总的来说，这项工作表明双表达腺病毒载体可以潜在地用于针对多价病原体，多种病原体或癌症的基因治疗。

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